Pharming Group heeft in Europa snelle beoordeling ontvangen voor leniolisib voor…

02/08/2022 – 08:45

Pharming Group NV

Leiden, Nederland, 12 april /PRNewswire/

Versnelde beoordeling door EMA maakt het mogelijk om de beoordelingsperiode van leniolisib te verkorten tot 150 dagen van de gebruikelijke 210 dagen

Pharming ligt op schema om zijn regelgevende aanvraag voor leniolisib in te dienen op H2 2022

Pharming Group NV (“Pharming” of het “Bedrijf”) (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHARM) (Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik ( Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik CHMPEuropean Medicines Agency (EMA) Rapid Review of Marketing Authorization Application (MAA) voor leniolisib. Leniolisib is onderzocht voor de behandeling van PI3K-activated delta syndrome (APDS), een zeldzame primaire immunodeficiëntiestoornis, bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder in de Europese Economische Ruimte (EER). Pharming ligt op schema en is van plan om in oktober 2022 een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib in te dienen bij de EMA.

door versnelde evaluatie Verkort het tijdsbestek voor MAA-onderzoek met: CHMP Van 210 dagen tot 150 dagen. De EMA geeft op verzoek een snelle beoordeling van de MAA als zij vaststelt dat het product van groot belang is voor de volksgezondheid en therapeutische innovatie.

De klinische ontwikkeling van leniolisib omvat positieve gegevens van een fase II/III-onderzoek van het product waarin beide primaire eindpunten die voor de doelgroep van patiënten gemeenschappelijk waren, werden behaald: geschatte vermindering van de lymfeklieromvang en correctie van immunodeficiëntie. De primaire werkzaamheidsresultaten toonden klinische werkzaamheid aan voor leniolisib in vergelijking met placebo met een statistisch significante afname van log10 getransformeerde productdiameters (SPD) in de lymfadenopathie-laesies-index (p = 0,0012) en normalisatie van immuundisfunctie, die verder was toegenomen in het aandeel naïeve B-cellen vergeleken met lijn Baseline (p < 0,0001). Het verminderen van lymfadenopathie-laesies en het verhogen van het aandeel naïeve B-cellen zijn significant bij patiënten omdat ze wijzen op een afname van APDS-ziektemarkers.

In het onderzoek werd leniolisib over het algemeen goed verdragen, waarbij de meeste gemelde bijwerkingen in de twee behandelingsgroepen als licht werden geclassificeerd. Er waren geen bijwerkingen die leidden tot stopzetting van de behandeling in het onderzoek, er waren geen sterfgevallen en de incidentie van ernstige bijwerkingen (SAE’s) was lager in de leniolisib-groep dan in de placebogroep. Van geen van de SAE’s werd vermoed dat ze verband hielden met de onderzoeksbehandeling.

Anurag Relan, Chief Medical Officer van Pharming, merkte op:

“De aanvaarding van het versnelde goedkeuringsproces voor leniolisib onderstreept de aanzienlijke onvervulde behoefte van patiënten met APDD, met het potentieel voor het product om de eerste goedgekeurde behandeling voor deze zeldzame ziekte te zijn. Dit is een belangrijke mijlpaal voor de APDS-gemeenschap en om te vervalsen en voortbouwen op de succesvolle Fase II/III-gegevens die we hebben gerapporteerd. Debuteert in februari 2022. We blijven gefocust op het verkrijgen van leniolisib door het regelgevende beoordelingsproces. Onze MAA wordt in oktober van dit jaar verwacht om ons in staat te stellen dit belangrijke nieuwe product beschikbaar te stellen aan immunologen, hematologen en hun patiënten in Europa.”

Over fosfoinositide-3-kinase-geactiveerd syndroom (APDS)

APDD is een zeldzame primaire immunodeficiëntiestoornis die ongeveer één tot twee mensen per miljoen treft. Deze ziekte, ook bekend als PASLI, wordt veroorzaakt door varianten in een van de twee genen PIK3CD of PIK3R1 Oorzaken die de rijping van witte bloedcellen reguleren. Varianten van deze genen leiden tot overactiviteit van de PI3Kδ-signaalroute (deltafosfoinositide-3-kinase).1,2 Gebalanceerde signalen in de PI3Kδ-signaalroute zijn essentieel voor de fysiologische immuunfunctie. Wanneer deze route overactief is, kunnen immuuncellen niet rijpen en goed functioneren, wat resulteert in immunodeficiëntie en ontregeling.1,3 APDS wordt gekenmerkt door ernstige en terugkerende infecties van de longen, lymfocytose, auto-immuniteit en enteropathie.4,5 Omdat deze symptomen gepaard gaan met een verschillende aandoeningen, waaronder andere primaire immunodeficiënties.Mensen met APDD krijgen vaak een verkeerde diagnose en lopen gemiddeld zeven jaar vertraging op.6 Omdat APDD een progressieve ziekte is, kan deze vertraging leiden tot schade die zich in de loop van de tijd opbouwt, waaronder permanente longschade en lymfoom . 7- De enige manier om deze ziekte definitief te diagnosticeren, is door middel van genetische tests.

Over leniolisib

Leniolisib is een kleinmoleculige remmer van de 110 kDa klasse IA PI3K katalytische subeenheid delta-isovorm met potentiële immunomodulerende en antitumoractiviteiten. Leniolisib remt de productie van fosfatidylinositol-3-4-5-trisfosfaat (PIP3). PIP3 functioneert als een belangrijke cellulaire boodschapper die specifiek AKT activeert (via PDK1) en reguleert een verscheidenheid aan cellulaire functies zoals proliferatie, differentiatie, cytokineproductie, celoverleving, angiogenese en metabolisme. In tegenstelling tot PI3Kα en PI3Kβ, die alom tot expressie worden gebracht, worden PI3Kẟ en PI3K voornamelijk tot expressie gebracht in cellen van hematopoëtische oorsprong. De centrale rol van PI3Kẟ bij het reguleren van de vele cellulaire functies van het adaptieve immuunsysteem (B-cellen en, in mindere mate, T-cellen) en het aangeboren immuunsysteem (neutrofielen, mestcellen en macrofagen) suggereert sterk dat PI3Kẟ een geldig en effectief therapeutisch doelwit voor veel immuunstoornissen. Tot op heden werd leniolisib goed verdragen tijdens een fase I-onderzoek bij gezonde vrijwilligers en tijdens een cruciale fase II/III-studie.

Over Pharming Group NV

Pharming Group NV (EURONEXT Amsterdam: PHARM / Nasdaq: PHAR) is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op het verbeteren van het leven van patiënten die lijden aan zeldzame, slopende en levensbedreigende ziekten. Pharming verkoopt en ontwikkelt een innovatief assortiment van vroege tot late-stadium eiwitvervangende therapieën en precisiegeneesmiddelen, waaronder kleine moleculen, biologische en genetische therapieën. Met het hoofdkantoor in Leiden, Nederland, heeft Pharming medewerkers over de hele wereld die patiënten bedienen in meer dan 30 markten in Noord-Amerika, Europa, het Midden-Oosten, Afrika en Azië-Pacific. Voor meer informatie, zie www.pharming.com.

toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen, waaronder met betrekking tot de timing en voortgang van preklinische en klinische studies van Pharming’s productkandidaten, de klinische en commerciële vooruitzichten van Pharming, het vermogen van Pharming om de uitdagingen van de COVID-19-pandemie aan te gaan tijdens het uitvoeren van haar activiteiten en Pharming’s vooruitzichten met betrekking tot kapitaalfactor en verwachte monetaire vereisten, deze verklaringen zijn onderhevig aan een aantal risico’s, onzekerheden en veronderstellingen, inclusief maar niet beperkt tot, met betrekking tot hun reikwijdte, voortgang en uitbreiding in klinische onderzoeken en hun impact op de kosten; en klinische, wetenschappelijke, regelgevende en technische ontwikkelingen. Met het oog op deze risico’s, onzekerheden en andere risico’s en onzekerheden beschreven in het Jaarverslag 2021 en Form 20-F Jaarverslag voor het jaar eindigend op 31 december 2021 met de US Securities and Exchange Commission, worden gebeurtenissen en voorwaarden besproken in dergelijke forward- ogenschijnlijke uitspraken komen mogelijk niet voor en kunnen verschillen De werkelijke resultaten van Pharming zijn wezenlijk en anders dan verwacht of geïmpliceerd. Alle toekomstgerichte verklaringen gelden alleen op de datum van dit persbericht en zijn gebaseerd op informatie die beschikbaar is voor Pharming op de datum van dit persbericht.

Voorkennis

Dit persbericht heeft betrekking op de openbaarmaking van informatie die voorwetenschap vormt of kan zijn geweest in de zin van artikel 7, lid 1, van de EU-verordening marktmisbruik.

Inloggegevens

1. Lucas CL en anderen. Nat Immunol. 2014; 15: 88-97.
2. Elkim E, et al. J Allergie Clin Immunol. 2016; 138 (1): 210-218.
3. Nunes Santos C. et al. J Allergie Clin Immunol. 2019; 143 (5): 1676-1687.
4. Coulter T, et al. J Allergie Clin Immunol. 2017; 139 (2): 597-606.
5. Makari Mee et al. immuun front. 2018; 9: 543.
6. Jameh M et al. Clin Reeve Allergie Immunol. 2020; 59 (3): 323-333.
7. Kondlev AM, Chandra A. Front Immunol. 2018; 9: 338.

Logo – https://mma.prnewswire.com/media/1778344/Pharming_Group_NV_Logo.jpg

Media contact:

+31 71524 7400,
E-mail: Investor@pharming.com,
RTI-advies,
Londen,
gigabyte,
Victoria Foster Mitchell / Alex Shaw / Amy Byrne,
Tel: +44 203727 1000,
Life Science-communicatie in de lente van het leven,
Amsterdam,
Holland,
Leon Millens,
Tel: +31 6 53 81 64 27,
E-mail: pharming@lifespring.nl,
Amerikaanse public relations: Emily Vanler,
Tel: +1 (203) 985 5596,
E-mail: Emily.VanLare@precisionvh.com,
Public Relations in de Europese Unie: Dan Kelly,
Tel: +44 (0) 787546 8942,
E-mail: Dan.caley@aprilsix.com

Originele inhoud van: Pharming Group NV, uitgezonden door aktuell news